得了小儿骨髓增生异常综合征有什么症状，应该怎么治疗和护理

小儿骨髓增生异常综合征西医治疗

在治疗上尚无特效的方法。鉴于各亚型间是一种疾病的不同发展阶段，治疗应根据不同的病期而异。一般应遵循按阶段施治的原则。

RA和RARS采用调节造血的药物为主，可按慢性再障治疗或给予诱导分化，如雄激素、肾上腺皮质激素、维A酸、干扰素等。如病情向白血病进展，可采用单药或联合化疗，如RA和RAS主要问题是贫血，多采用以调节和刺激造血的药物为主，类似于再生障碍性贫血的治疗。

RAEB治疗如同急性白血病。异基因骨髓移植是治愈此症的惟一途径，使用造血生长因子如莫拉司亭(GM-CSF) 或非格司亭(G-CSF)、白介素-3、促红细胞生成素(EPO)等可使部分患者获得缓解。

RAER、RAEB-T和CMML可选用诱导分化、化疗或骨髓移植。

1、刺激造血

(1)司坦唑醇(康力龙)：0.05mg/kg，3次/d，疗程3～12个月。

(2)糖皮质激素：可选用泼尼松10mg，每日3次，泼尼松龙20mg，每日3次，疗程数月。大剂量甲泼尼龙30mg/(kg·d)，总量不超过1000mg/d，疗程3d。

(3)莫拉司亭(GM-CSF)：120μg/(m2·d)，2周，间隔2周，可用至3疗程，或非格司亭(G-CSF) 2μg/(kg·d)×7天，休息3天，再用1疗程，可使84%～89%病人的中性粒细胞绝对值提高;也可非格司亭(G-CSF)与促红细胞生成素[EPO，200～1600μg/(kg·w)：静脉注射]合用。

(4)重组白细胞介素3(rhIL-3)：30～1000μg/m2和促红细胞生成素[200～1600μg/(kg·w)静脉注射]，可分别对50%和25%的病人有效。

(5)雄激素及同化激素：可用羟甲烯龙(康复龙)每日25mg/kg、甲睾酮每日25mg/kg、司坦唑醇(康力龙)每日0.1～0.2mg/kg，每日3次口服，疗程为3个月至1年。对RA及RAS疗效较好。

(6)集落刺激因子：粒-单核细胞集落刺激因子(GM-CSF)剂量为每日120μg/m2，静脉点滴或皮下注射，间歇用药，用2～5日，停2～10日，为一疗程，可用至3疗程。粒细胞集落刺激因子(G-CSF)剂量为每日2.5μg/kg，用7日停3日，可用至2疗程。G-CSF和红细胞生成素(EPO)联合应用能使MDS的临床和血液学表现改善。EPO每周0.2～1.6mg/kg，静脉注射。

2、诱导分化

(1)顺式或全反式维甲酸：2～4mg/(kg·d)或20～40mg/(m2·d)，口服，疗程6～12周以上。该药对MDS各亚型以RA疗效较好。

(2)干扰素α：300万U/(m2·d)，每周5天，疗程5～7周以上，对CMML疗效较好。在各亚型中以对CMML的疗效较好，但不能防止各亚型成为白血病。

(3)靛玉红：50～100mg/(m2·d)，分3次口服，疗程3个月以上。

(4)三尖杉碱：0.3～0.5mg/(m2·d)，静脉滴注，每天或隔天1次，10～15次1个疗程。

(5)维生素D3：用药为1，25-(OH)2维生素D3，剂量为每日2.5～15μg口服，疗程8～28周。部分病例有效。

(6)联合用药： ①维A酸100mg/(m2·d) 6-硫鸟嘌呤(6～TG)每日12.5～25mg/m2口服，用2～8周。 ②维A酸100mg/(m2·d) 长春新碱(VCR)1～2mg/(m2·w)×2～8周。 ③三尖杉碱1.5mg/(m2·d) 左旋咪唑100mg/d分3次口服 干扰素α 250万U/(m2·d) 泼尼松20mg/(m2·d)，14天1个疗程，休息10～14天，开始第2疗程。

3、化疗

(1)小剂量阿糖胞苷(Ara-C)：10mg/m2，2次/d，皮下注射×6周。可使约1/3病例红细胞和血小板输注减少，但并不能诱导MDS病人的GM-CFU产生形态学和免疫表型的变化。

(2)阿柔比星(阿克拉霉素)3～14mg/(m2·d)，连用7～10天为1个疗程，共2疗程。

(3)伊达比星(4-去甲氧柔红霉素)25～50mg/(m2·d)，分4次口服，第1天、第14天或第21天服用，2～3周为1个疗程，共用2～4疗程。

(4)依托泊苷(足叶乙甙)：100mg/(m2·d)×5天，后改为50mg/(m2·d)，每周2次，可用于CMML治疗。

(5)小剂量三尖杉碱：0.3～0.6mg/(m2·d)，每天或隔天1次，10～15次1个疗程，休息10～15天，再接下一疗程。

(6)足叶乙甙(VP16)：每日100mg/m2静脉滴注，用5日，然后改为每日50mg/m2，每周2次，可用于CMML治疗。

(7)联合化疗：采用DA(柔红霉素 阿糖胞苷)、DAT(DA 6-TG)、HA(高三尖杉碱阿糖胞苷)、HOAP(高三尖杉酪碱、长春新碱、阿糖胞苷、泼尼松)、DOAP、DHA或MA(米托恩醌 阿糖胞苷)方案治疗RAEB、RAEBT和CMML及其继发性白血病，有报告可使49%的病例得到缓解。一些临床结果提示，多药联合化疗仅适用于白血病转化期或由体外培养、细胞遗传学检查、临床表现和实验室发现确定为有白血病转化倾向者。但早期采用强烈方案并不能预防和推迟白血病的转化。

4.骨髓移植

异基因骨髓移植为治疗MDS的最有效途径，儿童异基因骨髓移植疗效明显优于成人患者。对于配合相合的骨髓移植，约有50%～80%的病儿得到较长期的缓解。但由于骨髓来源等问题尚未能完全解决，故国内尚少应用。脐血及胎盘血干细胞移植，将代替髓移植。继发于癌症治疗后的MDS患者，建议在RAEB或RAEB-T早期进行移植为好。7号染色单体或复杂染色体核型异常RC患儿，如有HLA匹配的同胞供体或无关供体，应在确诊后尽早进行SCT，其他RC患儿如有HLA匹配的同胞供体也应在确诊后尽早进行SCT。晚期MDS(RAEB和RAEB-t)应在确诊后尽早进行HLA完全匹配的同胞供体和无关供体或1个位点不合的无关供体SCT，如果疾病进展可考虑单倍体SCT。

预后

儿童MDS进展较快，可从RAEB很快转化为RAEBT乃至白血病，且预后差，部分病人死于感染与贫血。儿童MDS的预后与多种因素有关，对于所有儿童MDS，性别与年龄无预后意义，但CMML则年龄越小预后越好，小于2岁者生存期明显长于2岁以上者。初诊时血小板计数、血液HbF含量以及细胞遗传学改变明显者影响儿童MDS预后。MDS的FAB分型即RA、RAS、RAEB及RAEB-t是疾病的阶段而非独立的型，如有的RA演变为RAEB，再演变为RAEB-t，再演变为白血病;有的在RA或RAEB时死于出血或感染，死亡患者的病程为6～84个月，中位数为27.5月。病程以RA最长13～96月，中位数57月，RAEB次之(1～19月，中位数9月)，成为白血病后病程最短10.5～38月，中位数4月，即一旦演变为白血病则预后不良，转为白血病前的病程2～77月，中位数14月。MDS的演变除少数为淋巴细胞性白血病外，多演变为粒细胞性白血病，以M1～M6均可见，其中以M1、M2最为多见。因类型不同，治疗措施较多，所以疗效不佳，综合性治疗可能改善预后。

一、国内疗效标准：

1、基本缓解：贫血、出血症状消失;外周血血红蛋白达100g/L，白细胞达4×109/L，血小板达80×109/L～100×109/L，分类无幼稚细胞;骨髓中原始细胞+早幼细胞5%，维持至少半年。

2、部分缓解：贫血及出血症状消失，三系血细胞有一定恢复，血中原始细胞+早幼细胞5%，骨髓原始细胞+早幼细胞较前减少50%，维持至少3个月。

3、进步：贫血及出血症状好转，不输血而血红蛋白较治疗前1个月内的常见值增加30g/L，原始细胞+早幼细胞数减少。4.无效：经充分治疗不能达到上述标准者。

二、国外疗效标准：

1、英国Bradford医院提出的标准：

(1)完全缓解：骨髓增生程度正常，原始细胞5%(可留有一系或两系病态造血);外周血象在停止输血的情况下维持正常，无原始细胞。

(2)部分缓解：骨髓原始细胞至少减少50%，外周血的全血细胞减少有进步，输血减少。

2、美国Minnesoda保健中心提出的标准：

(1)完全缓解：骨髓增生正常，无残留白血病现象，外周血象正常或接近正常。

(2)部分缓解：骨髓中原始细胞显著减少，正常造血细胞有些恢复，但不能达完全缓解水平。

小儿骨髓增生异常综合征中医治疗

本病病位在髓，涉及脾肾，有脏腑虚损、气虚血瘀、正虚邪侵等不同的侧重点。早期多见气阴两虚或脾肾两虚，治疗应扶助正气为主;而中后期患者往往虚实夹杂，实证为标为急，辨证分型为热毒炽盛证、瘀毒内阻证，在扶正基础上应注重清热解毒，活血化瘀为基本法则。

1.气阴两虚证

主症：面色萎黄，神疲乏力，心悸气短，自汗或盗汗，五心烦热。

兼症：低热，咽干口燥，皮肤紫斑，衄血或便血。

舌脉象：舌淡红，少苔，脉沉细或细弱。

治则：益气养血，滋阴清热。

处方：生脉散合大补元煎加减。

太子参15g 麦门冬15g 五味子10g 熟地黄15g

山茱萸15g 山药20g 枸杞子15g 当归15g

黄芪20g 白芍15g 女贞子15g 炙甘草6g

加减：气短乏力明显者加用人参，黄芪加量至30～60g以大补元气;咽干口燥、烦热明显者加用知母、龟甲等滋阴除烦以制火;皮肤紫癜、齿鼻衄血明显者加茜草、小蓟、侧柏叶等以凉血止血;骨蒸劳热甚者加银柴胡、青蒿、鳖甲等以滋阴清热;若气阴两虚，邪毒内蕴者可应用验方参芪杀白汤加减(党参、黄芪、沙参、生地黄、天冬、地骨皮、半枝莲、白花蛇舌草、黄药子、当归、枸杞子、甘草等)。

方药阐述：本证多见于早期患者。方中太子参补中益气;麦冬甘寒养阴生津，清虚热而除烦;五味子味酸以收敛止汗;熟地黄、山茱萸、女贞子、枸杞子滋补肝肾，养阴填精;辅以山药滋肾补脾，化气生血;黄芪甘温，善补诸气之虚，配太子参以加强益气之功;当归、白芍配参芪，可达益气活血生血之效;炙甘草助补益而和诸药。

中成药治疗：

1参归养血片：2～4片/次，日3次，饭后口服。

2十一味参芪片：4片/次，日3次，饭前口服。

3生脉注射液：20～60ml/次，日1次，静脉点滴。

2.脾肾两虚证

主症：面色无华或虚浮，气短乏力，腰膝酸软，畏寒怕冷。

兼症：耳鸣健忘，纳呆便溏。

舌脉象：舌淡胖，苔白，脉沉而无力。

治则：补肾健脾，益气养血。

处方：右归丸合归脾汤加减。

熟地黄10g 山茱萸15g 山药20g 枸杞10g

肉桂6g 茯苓15g 白术15g 太子参15g

当归15g 黄芪30g 菟丝子10g 补骨脂10g

陈皮10g 鹿角胶10g烊化 炙甘草6g

加减：阳虚甚者证见形寒肢冷、面浮肢肿、夜尿频、大便溏加淫羊藿、巴戟天、杜仲、制附子等;脾虚明显者加炒苡仁、莲子肉、炒扁豆等;皮肤紫癜、齿鼻衄血等出血倾向者加蒲黄炭、侧柏炭、阿胶珠等以止血。

方药阐述：方中熟地黄、山茱萸、山药、枸杞子滋肝肾，益精髓;菟丝子、肉桂、鹿角胶、补骨脂温补肾阳，填精益髓;太子参、黄芪、白术、甘草甘温补脾益气;当归甘辛温，养肝血;茯苓、陈皮以理气健脾渗湿，以防益气养血药滋腻滞气，有碍脾胃运化功能。全方共达益气健脾，温阳补肾，填精益髓之功。

中成药治疗：

1复方皂矾丸：7～9丸/次，日3次，饭前口服。

2益血生胶囊：4粒/次，日3次，饭前口服。

3.热毒炽盛证

主症：面色萎黄，神疲乏力，憎寒壮热或高热不已，皮肤紫斑、衄血或便血。

兼症：汗多，口渴喜饮，大便干结，小便黄赤。

舌脉象：舌红苔黄，脉洪数。

治则：清热解毒，凉血止血。

处方：犀角地黄汤合化斑汤加减。

羚羊角粉1.0g冲服 石膏30g先煎 知母10g 玄参15g

生地黄20g 丹皮10g 赤芍10g 蒲公英10g

白花蛇舌草15g 栀子10g 半枝莲15g 生甘草6g

加减：本证多见于中高危患者，可在医生指导下加用青黄散(青黛、雄黄)，以增强解毒祛邪之功;若兼有头痛者加白芷、菊花、白蒺藜等;纳差者加佩兰、佛手、焦山楂等;兼有咳嗽痰黄者加桑白皮、川贝、百部等;若并发出血者，酌加仙鹤草、侧柏叶、三七粉、鲜茅根、白及等。

方药阐述：方中石膏配知母、甘草是取白虎汤之意，以清热保津;羚羊角清热解毒凉血，配生地黄既可凉血止血，又可养阴清热，以治气血两燔;赤芍、丹皮凉血止血;配玄参以“解散浮游之火”;配公英、栀子以清热泻火;白花蛇舌草、半枝莲以清热解毒祛邪。

中成药：

1复方黄黛片：5～10片/次，日3次，口服。(禁忌：肝功能异常者慎用)。

4.瘀毒内阻证

主症：面色晦黯，口唇淡黯，皮肤瘀点瘀斑、色暗。

兼症：胁下痞块，身痛骨痛，痰核瘰疬，乏力。

舌脉象：舌质暗淡，或边尖有瘀点，苔薄，脉沉涩或沉细。

治则：活血化瘀，解毒消ve。

处方：膈下逐瘀汤加减。

赤芍10g 丹皮10g 党参10g先煎 枳壳10g

黄芪20g 当归10g 川芎10g 元胡10g

甘草6g 桃仁10g 夏枯草15g 白花蛇舌草20g

半枝莲15g 黄药子10g

加减：此证多见于疾病后期，可在医生指导下加用青黄散(青黛、雄黄)，以助清热解毒之功;对于证见阴虚内热者可联合青蒿鳖甲汤加减;证见气虚明显者可与补中益气汤合用;如口干欲饮者其津液已伤，酌加沙参、麦冬等滋阴;纳差者酌加内金、山楂等健胃消胀;寐不安者以龙骨、牡蛎、酸枣仁等养心安神;痞块明显者可选用具有破血逐瘀作用的药物，如三棱、莪术等。

方药阐述：方中党参、黄芪补益气血，扶助正气;丹皮清血中伏热;甘草以清热保津;赤芍、川芎、当归、桃仁养血活血;元胡、枳壳以疏肝行气止痛，散瘀血于膈下;夏枯草活血以清热;白花蛇舌草、黄药子、半枝莲解毒抗癌。

中成药：

1六神丸：10粒/次，日3次，口服。

2西黄丸：1瓶(3g)/次，日2次，口服。

3大黄蛰虫丸：1～2丸/次，日1～3次，口服。

4丹参注射液：20ml/次，日1次，静脉点滴。

⑤黄芪注射液40ml/次，日1次，静脉点滴。

(以上提供资料及其内容仅供参考，详细需要咨询医生。)