就诊科室:儿科 小儿内科
治疗方式:对症治疗
治疗周期:终身治疗
治愈率:小于1%
治疗费用:根据不同医院,收费标准不一致,市三甲医院约(10000—100000元)
小儿黏多糖贮积症西医治疗
黏多糖病是一种慢性、进行性疾病,目前无药物治疗方法,特殊治疗费用昂贵,可做一些对症处理。
1、骨髓移植:以替代黏多糖病各型酶的缺乏。MPSⅠ-H病人经骨髓移植治疗后智力改善,末梢组织的黏多糖消失,角膜清亮,肝脾缩小,尿排黏多糖正常;但是对于已形成的骨骼畸形无改进。如果能早期诊断和进行骨髓移植可能使骨骼的破坏减轻。骨髓移植现已证实,黏多糖病Ⅰ、Ⅵ、Ⅶ型疗效肯定,由于Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ型常伴有严重的智力低下或骨骼畸形,当出现临床症状之后开展治疗,疗效可能不理想。。对于其他型的黏多糖病的移植在试验中。最近基因工程生产的特异性酶的问世为黏多糖病的治疗带来了希望。目前认为所有类型的黏多糖病均有造血干细胞移植适应症,一般认为两岁前实施疗效较好。基因治疗有待研究。
2、酶替代疗法:简便,风险小,但需终身治疗,费用高,国内尚无药物供应。而且,酶制剂不能到达中枢神经系统,在改善神经系统症状或防止神经系统进一步损伤等方面的作用有限。
预后
随年龄增大而病情加重,出现进行性智能障碍,骨、关节症状加重。多数病儿在儿童期死于肺炎或心脏病,少数类型可存活至成人。
小儿黏多糖贮积症中医治疗
当前疾病暂无相关疗法。
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